امیدی تازه برای درمان دیستروفی عضلانی

[Atefeh Panah]

امیدی تازه برای درمان دیستروفی عضلانی

یک دانشمند دانشگاه هوستون با استفاده از سلول‌های بنیادی، روشی ابداع کرده که می‌تواند به کشف درمان‌های جدید برای آلزایمر، دیابت و سایر بیماری‌ها منجر شود.


به گزارش سرویس علمی ایسنا منطقه علوم پزشکی تهران، «روبرت شوارتز» رییس مرکز تنظیم ژن و درمان‌شناسی مولکولی از ابداع روشی خبر داده که به سلول‌های معمولی پوست انسان اجازه می‌دهد مجددا برنامه‌ریزی شده و به سلول‌های شبه جنینی قلب تبدیل شوند.
یک دانشمند دانشگاه هوستون با استفاده از سلول‌های بنیادی، روشی ابداع کرده که می‌تواند به کشف درمان‌های جدید برای آلزایمر، دیابت و سایر بیماری‌ها منجر شود.


به گزارش سرویس علمی ایسنا منطقه علوم پزشکی تهران، «روبرت شوارتز» رییس مرکز تنظیم ژن و درمان‌شناسی مولکولی از ابداع روشی خبر داده که به سلول‌های معمولی پوست انسان اجازه می‌دهد مجددا برنامه‌ریزی شده و به سلول‌های شبه جنینی قلب تبدیل شوند.

به گفته شوارتز و همکارانش، این سلول‌ها را می‌توان کشت داده و به سلول‌های کامل قلب تپنده تبدیل کرد و آسیب ناشی از حملات قلبی گذشته را جبران کرد. سلول‌های جدید جایگزین بافت آسیب‌دیده قلب می‌شوند.

این محققان اعلام کرده‌اند آزمایش‌های اولیه بالینی با استفاده از سلول‌های بازبرنامه‌ریزی شده بر روی قلب واقعی بیماران، در عرض یک یا دو سال آینده آغاز می‌شود.

این گروه تحقیقاتی اکنون در حال فعالیت بر روی تبدیل سلول‌های بنیادی تحریک شده به سلول‌های ماهیچه‌ای اسکلتی هستند تا بتوانند دیستروفی عضلانی را درمان کنند.
به گفته شوارتز و همکارانش، این سلول‌ها را می‌توان کشت داده و به سلول‌های کامل قلب تپنده تبدیل کرد و آسیب ناشی از حملات قلبی گذشته را جبران کرد. سلول‌های جدید جایگزین بافت آسیب‌دیده قلب می‌شوند.

این محققان اعلام کرده‌اند آزمایش‌های اولیه بالینی با استفاده از سلول‌های بازبرنامه‌ریزی شده بر روی قلب واقعی بیماران، در عرض یک یا دو سال آینده آغاز می‌شود.

این گروه تحقیقاتی اکنون در حال فعالیت بر روی تبدیل سلول‌های بنیادی تحریک شده به سلول‌های ماهیچه‌ای اسکلتی هستند تا بتوانند دیستروفی عضلانی را درمان کنند.
منبع: انجمن دیستروفی ایران

[امیرحسین]

ظاهرا این خبر مال ۴ سال پیش است. از ایسنا انتظار بیشتر از این هم نمی‌شد داشت.

http://www.uh.edu/news-events/storie...wartzHeart.php

http://www.uh.edu/magazine/10sr/what...pact/index.php

[pooya]

درمان دیستروفی عضلانی در موش با ویرایش ژنتیکی

محققان در آمریکا با استفاده از تکنیک ویرایش ژنتیکی
موفق به درمان بیماری 'دیستروفی عضلانی دوشن' در موش شده اند،
شیوه ای که شاید در آینده در درمان بیماران به کار گرفته شود.
تیم پژوهشگران در دانشگاه دوک از تکنیک موسوم به کریسپر-کاس۹ برای پاک کردن بخشی از دی ان ای
که مانع تولید یک پروتئین ضروری برای کارکرد درست عضلات می شد استفاده کرد.
برای وارد کردن تغییرات در دی ان ای سلول موش از یک ویروس استفاده شد.
این تیم در مقاله ای در نشریه "ساینس" نوشت که وقتی مواد درمانی
مستقیما به پاهای موش بزرگسال تزریق شد، باعث بهبود و تقویت عضلات شد.
وقتی این مواد به رگ های موش تزریق شد، آزمایش ها نشان داد که وضع عضلات قلب و ریه بهتر شد.
کریس نلسون، که این تحقیقات را هدایت کرده است گفت:
"یکی از موانع عمده در ویرایش ژنتیکی وارد کردن تغییرات است."
او نوشت:‌ "ما می دانیم کدام ژن ها هستند که باید برای بیماری های مشخص ترمیم شوند،
اما دسترسی به این ژن ها با ابزار ویرایش ژنتیکی یک چالش عظیم است."
"بهترین شیوه ای که ما اکنون برای این کار در اختیار داریم بهره‌برداری از ویروس هاست،
زیرا آنها بیلیون‌ها سال وقت را صرف تکامل برای یافتن چگونگی وارد کردن ژن هایشان
به داخل سلول ها کرده اند."
قیچی ملکولی
کریسپر-کاس۹ یک سیستم ساده، سریع و ارزان ویرايش ژنتیکی است که سه سال قبل کشف شد و
اکنون در آزمایشگاه های سراسر جهان به کار گرفته می شود.
این شیوه بخش هایی از دی ان ای مصنوعی - کریسپرها - را با پروتئین موسوم به کاس۹ ترکیب می کند.
کریسپر نقشه ژنتیکی نهفته در هر سلول بدن را برای یافتن محل مناسب اسکن می کند
تا بعد پروتئین کاس۹ مثل یک قیچی ملکولی این محل را ببرد تا اصلاحات وارد شود.

رجوع شود

[هرو]

چه خبر خوبی

[Atefeh Panah]

دکتر محمد شریف تابع بردبار به همراه تیم تحقیقاتی از دانشگاه هاروارد آمریکا موفق به ابداع روش جدیدی برای درمان بیماری دیستروفی عضلانی شدند.

به گزارش خبرنگار مهر، دیستروفی عضلانی به گروهی از بیماری های ژنتیکی اطلاق می شود که بر اثر نقص در ژن های کد کننده تعدادی از پروتئین های مهم در ساختار فیبرهای ماهیچه ای بروز می کند. این بیماری ارثی و پیشرونده است و در طول زمان ماهیچه های مختلف بیمار را درگیر کرده و توانایی ترمیم ماهیچه توسط سلول های بنیادی نیز به تدریج کاهش پیدا می کند. دیستروفی عضلانی دوشن ( (DMDشدیدترین نوع دیستروفی عضلانی است که در اثر نقص ژنتیکی (موتاسیون) در ژن تولید کننده پروتئین «دیستروفین» به وجود می آید. علائم دوشن از جمله ضعف ماهیچه ای و اختلال در راه رفتن در سنین کودکی بروز پیدا می کند. بیماران در حدود سن ۱۲ سالگى به صندلى چرخ‌دار محدود شده و از کار افتادگی ماهیچه های قلبی و تنفسی از مهمترین علل فوت این بیماران به حساب می آید. اين بيماری نسبتا شايع است و یک پسر در هر ۳۵۰۰ تولد به این بیماری مبتلاست.

دیستروفین بزرگترین ژن در ماده ژنتیکی (ژنوم) انسان است که به دلیل اندازه بسیار بزرگ ژن معیوب، تحقیقات برای درمان بیماری دوشن با استفاده از روش های مرسوم ژن درمانی (وارد کردن نسخه سالم ژن به سلول های ماهیچه ای) با سرعت کمی در چند دهه گذشته در حال انجام بوده است.

به منظورحل این مشکل، دکتر محمد شریف تابع بردبار به همراه گروهی از محققان دانشگاه هاروارد برای اولین بار در جهان از روش ویرایش ژنتیکی (gene editing) برای اصلاح ژن معیوب دیستروفین در سلول های ماهیچه قلبی ، ماهیچه اسکلتی و همچنین سلول های بنیادی ماهیچه ای موش های مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن استفاده کردند. این محققان برای ویرایش ژنتیکی از تکنولوژی CRISPR که به مانند یک قیچی مولکولی عمل می کند، استفاده نموده و توانستند قسمتی از ژن دیستروفین که حاوی نقص ژنتیکی است را از ژنوم سلول های ماهیچه ای موش های مبتلا به این بیماری خارج کنند. این تغییرژنتیکی باعث تولید پروتئین دیستروفین و در نتیجه احیای عملکرد ماهیچه در موش های بیمار را به دنبال داشت.


دکتر تابع بردبار در گفتگو با خبرنگار مهر در مورد مزیت ویرایش ژنتیکی نسبت به روش های مرسوم ژن درمانی گفت: این روش امکان اصلاح دائمی نسخه داخلی ژن معیوب در بافت های ماهیچه ای را فراهم می کند و بر خلاف روش های مرسوم ژن درمانی، تولید مداوم پروتئین دیستروفین منوط به وجود همیشگی یک نسخه خارجی (و کوچک شده) از ژن سالم در ماهیچه نخواهد بود. علاوه بر آن، این روش امکان ویژه ای برای اصلاح دائمی ژن معیوب در سلول های بنیادی ماهیچه ای موجود در ماهیچه های اسکلتی به وجود می آورد که توانایی خود ترمیمی با استفاده از این سلول های اصلاح شده را به ماهیچه می دهد.


وی افزود: «با توجه به این مزایا، ویرایش ژنتیکی پتانسیل متحول کردن روش های متداول ژن درمانی برای طیف وسیعی از بیماری های ژنتیکی ماهیچه ای را دارد.»

محمد شریف تابع بردبار، مدرک دکترای خود را از دانشگاه هاروارد اخذ کرده و موفق به دریافت جایزه موسسه «رایان» شده که به تحقیقات برتر در زمینه علوم زیستی اهدا می شود. نتایج این تحقیق به همراه نتایج مشابه دو گروه مستقل تحقیقاتی دیگر در دانشگاه های Duke و UT Southwestern در مجله معتبر Science به چاپ رسید.


منبع

[الهام123]

سلام به همگی چه خبر خوبی واقعا ولی به نظر من اگه این درمان جواب هم بده بعد از درمان ماهیچه ها باید امادگی تحرک و تکون خوردن رو داشته باشن .

[j4vicl]

جالب بود انشالله برای افراد بعد ما اتفاقی نیفته که امیدشون مثل ما انتظار طولانی برای چنین درمان هایی باشد.حال باید بدونیم ایا این درمان در دسترس ما ایرانی خواهد بود یا نه!!!!