ديستروفي عضلاني گروهي از بيماريهاي عضلانيست كه باعث تحليل و ضعف عضلات اسكلتي مي شود.شايعترين علت اين بيماري جهش ژنتيكي در پروتئين ديستروفين در انسان و موش است.
تيم بيولوژي سلولي دانشگاه ميشيگان در تحقيق بر پايه درمان مستقيم ماهيچه هاي درگير به جاي درمان نقص ژنتيكي عامل بيماري ، كشف كرده اند كه در موش از بين رفتن كانال كلسيمي داخل سلولي به نام TRPML1 علايمي مشابه ديستروفي عضلاني ايجاد مي كند،حتي بدون اينكه نقصي در پروتئين ديستروفين وجود داشته باشد.
همچنين افزايش فعاليت كانال كلسيمي در موش ديستروفيك ،باعث بهبود عملكرد ماهيچه اي و ترميم غشاء ماهيچه ها نيز شده است.اميد است در آينده با دارويي كه فعاليت كانال كلسيمي داخل سلولي را افزايش مي دهد در انسان هم نتايج مشابهي به دست آيد.
هاووكس اكس يو- رئيس تيم، اعلام كرد آنها داروي موثر بر روي TRPML1 موش را ساخته اند و هدف بلند مدت آنها ساخت داروي مؤثر در انسان است.
نوشته شده توسط دکتر میترا مقدسپور
منبع: انجمن دیستروفی
پاسخ با نقل قول